• RUSH2A ARVO 2024
Клинические критерии эффективности генной терапии (сессия на АРВО 2024)
• Генное редактирование ...
генное редактирование USH2A (март 2024)
CRISPR CEP290
www.nejm.org/doi/full/10.1056...
looktosee.ru/news/uchastniki-...
drive.google.com/file/d/1oXB1... - pdf презентации
Timecodes
0:00 - Intro. Системообразующие проекты
9:27 - Атлас экспрессии в тканях глаза
10:07 - Спектр рассматриваемых заболеваний
11:06 - Что было в 2022 году
13:34 - ABCA4 - Прогноз зрения
14:34 - Степень тяжести в зависимости от аллелей
17:50 - USH2A
21:18 - Антисмысловые олигонуклеотиды персонализированно
22:39 - CRISPR CEP290
24:46 - Пересечение ВМД и IRD
26:10 - CRB1, PRPH2
27:21 - EYS
30:00 - PRPF
30:48 - GUCY2D, RDH12
32:28 - BEST1, KCNJ13
33:10 - Редкие и сложные гены
33:54 - Ген-неспецифичные подходы к лечению
36:28 - Развитие проектов в разных странах
37:08 - Микроглия
37:45 - Расширенный спектр генотипов
38:50 - ATP1A3, PRCD, KIF21A
39:56 - Синдромальные заболевания
42:03 - Отоферлин. Ухо. Akouos. Синдром Ашера
44:28 - Общества пациентов, регистры. RareX, FFB
45:56 - Лечение нарушений эмбриогенеза глаза
46:50 - Атрофия зрительного нерва. LHON, митохондриальные
48:33 - Доставка лекарства в нужные клетки
50:07 - Какие промоторы лучше
50:53 - Разработка новых капсидов
51:22 - Риски воспаления после генной терапии
52:18 - Ретиношизис RS1
52:54 - Китайская люкстурна RPE65
53:14 - iPSC, выращивание органоидов сетчатки
53:52 - Географическая атрофия (GA)
54:12 - Пересадка пигментного эпителия
54:45 - Оптогенетика
56:24 - Новые животные модели
57:24 - PDE6A, 6B, 6C
58:54 - ELOVL4, PROM1
Негізгі бет Музыка Новости лечения наследственных заболеваний сетчатки 2024 г
Пікірлер